Le 30 mars 2021
Dans le cadre de notre engagement à vous tenir informés des importants jalons concernant ZolgensmaMD (onasemnogène abéparvovec) et conformément à votre demande, je vous écris au nom de Novartis pour vous informer que l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) a publié sa recommandation vendredi le 26 mars. Zolgensma a été recommandé à titre de médicament remboursable par les régimes publics d’assurance médicaments autres que celui du Québec pour le traitement des patients pédiatriques qui répondent aux critères suivants :
- Amyotrophie spinale (AS) 5q confirmée par diagnostic génétique qui sont porteurs de mutations bialléliques du gène de survie du motoneurone 1 (SMN1).
- Symptomatiques ou présymptomatiques et porteurs de 1 à 3 copies du gène SMN2.
- Âgés de 180 jours (6 mois) ou moins.
- Ne nécessitent pas actuellement d’assistance alimentaire ou respiratoire prolongée (technique invasive ou non invasive).
Bien que nous voyons d’un bon œil cette recommandation positive, Novartis est déçue qu’elle soit limitée par l’âge des patients et ne soit pas associée à un mécanisme d’examen au cas par cas. Il aurait été important de tenir compte des conséquences sociétales de l’accès inégal au médicament en raison du diagnostic tardif de tous les patients atteints d’AS au Canada, comme l’indique la recommandation de l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS), l’organisme d’évaluation des technologies de la santé du Québec.
Maintenant que Santé Canada a approuvé Zolgensma et qu’aucune nouvelle demande d’inscription au programme d’accès supervisé mondial n’est acceptée au Canada, nous avons mis en place un accès provisoire à Zolgensma afin que les familles affectées par l’AS ne soient pas laissées à elles-mêmes pendant que nous nous penchons sur le processus de remboursement officiel. Il est regrettable que les familles doivent continuer à lutter pour obtenir ce traitement alors que toutes les autres provinces peuvent actuellement offrir Zolgensma.
Nous pensons que la recommandation de l’ACMTS sera reçue avec frustration par la communauté, d’autant plus que le dépistage néonatal de l’AS n’a pas encore été largement adopté à l’échelle nationale. Sachez que nous continuerons de préconiser l’accès le plus élargi possible à Zolgensma alors que nous négocions une entente définitive pour tous les Canadiens avec l’Alliance pancanadienne pharmaceutique.
Salutations distinguées,
Brent Warner
Vice-président, Thérapie génique et maladies rares
Novartis Pharma Canada inc.
Novartis Pharma Canada inc.
2021 Mars
