Traitements Ontario

Evrysdi – Risdiplam

Disponible:

À compter du 28 mars 2022 – Critères d’instauration du traitement :
Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AS) chez les patients répondant à tous les critères ci-dessous :
1. AS 5q confirmée par une analyse génétique révélant la présence d’une délétion d’un gène homozygote, d’une mutation homozygote ou d’une hétérozygotie composite; ET
2. patients qui sont porteurs de deux ou trois copies du gène SMN2 comme le confirme une analyse génétique; ET
3. qui présentent des symptômes; ET
4. qui sont âgés de 2 à 7 mois (inclusivement) OU qui sont non ambulatoires et âgés de 8 mois à 25 ans; ET
5. qui sont suivis par un spécialiste ayant de l’expérience dans le diagnostic et la prise en charge de l’AS.

Remarques :
1. La situation des patients qui répondent à tous les critères d’instauration du traitement, mais qui sont ambulatoires peut être évaluée au cas par cas.
2. La situation des patients présymptomatiques ou asymptomatiques peut être évaluée au cas par cas.
3. Une méthode de mesure adaptée à l’âge correspond au score HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Examination, Section 2), au score CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), au score HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded) ou au score RULM (Revised Upper Limb Module). L’évaluation présentée à l’appui d’une demande de renouvellement peut être réalisée au moyen de plus d’une méthode de mesure adaptée à l’âge.
4. Les demandes de remplacement du nusinersen par le risdiplam, et vice versa, seront évaluées au cas par cas pour les patients qui répondent aux critères d’inclusion et qui n’ont pas répondu aux critères d’arrêt du traitement durant le traitement en cours contre l’AS.

Critères d’exclusion :
• les patients atteints d’AS de type 4 n’obtiendront pas de remboursement.
• les patients porteurs de plus de quatre (4) copies du gène SMN2 n’obtiendront pas de remboursement.
• les patients sous ventilation invasive permanente n’obtiendront pas de remboursement.
• le risdiplam n’est pas remboursé lorsqu’il est administré en association avec le nusinersen.
• le risdiplam n’est pas remboursé chez les patients qui ont déjà été traités par l’onasemnogène abéparvovec.
Critères de renouvellement :
Le renouvellement du remboursement sera envisagé pour les patients qui ne répondent à aucun des critères d’exclusion ET qui n’ont répondu à aucun des critères d’arrêt du traitement pendant qu’ils recevaient celui-ci.
Posologie admissible à un remboursement : doses appropriées à l’âge et au poids allant de 0,2 mg/kg à 0,25 mg/kg, jusqu’à un maximum de 5 mg par jour.

Durée approuvée pour le traitement initial et les renouvellements : 12 mois

Spinraza – Nusinersen

Available:

Initiation Criteria
1. Pre-symptomatic patients with two or three copies of the SMN2 gene, OR

2. Had the disease for <6 months, two copies of SMN2, and symptom onset after the first week after birth and on, or before seven months of age; OR 3. Patients under the age of 18 with symptom onset > 6 months of age, and never achieved the ability to walk independently.†

Stopping Criteria
1. For those pre-symptomatic at initiation: no improvement on HINE-2, CHOP INTEND, or HFMSE, OR

2. For those symptomatic at initiation: no improvement in HINE-2, CHOP INTENT, or HFMSE, OR

3. Permanent invasive ventilation required

“Other patients who do not meet the expanded funding criteria may be considered in exceptional cases.”

Zolgensma – Onasemnogene abeparvovec

Link to more information

Available:

• Diagnosis of SMA is confirmed by genetic documentation of 5q spinal muscular atrophy with biallelic mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene; AND
• Patient is 180 days of age or younger at the time that the treatment is administered; AND
• Patient is pre-symptomatic or symptomatic with one to three copies of the survival motor neuron 2 (SMN2) gene; AND
• Patient does not require permanent ventilatory support (invasive or non-invasive)* or a permanent feeding tube; AND
• Patient must be under the care of a specialist with experience in the diagnosis and management of spinal muscular atrophy.

Exclusion Criteria:
• 1.Reimbursement is limited to one lifetime administration of onasemnogene abeparvovec. Patients who have received a prior dose of onasemnogene abeparvovec accessed by any mechanism (e.g. private insurance plan, clinical trial, compassionate access) will not be funded.
• Patients with 4 (four) or more copies of SMN2 gene will not be funded.

Notes:
• Patients must test for the presence of anti-AAV9 antibodies and provide the report of antibody titers. It should be noted that patients with titers above 1:50 will not be funded. Repeat testing results will be considered for newborns suspected of having acquired interim antibodies from maternal transmission.
• No further treatment with nusinersen or other medications indicated for the treatment of SMA will be considered after the patient has received a dose of onasemnogene abeparvovec.