Evrysdi – Risdiplam
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À compter du 25 février 2022 – En général, les critères concordent avec ceux de l’ACMTS (Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé), à une exception près : l’évaluation pour l’instauration et la poursuite du traitement ne recourt pas à l’échelle RULM (Revised Upper Limb Module).
Pour les patients ayant reçu un diagnostic d’amyotrophie spinale (AS) 5q qui sont suivis par un spécialiste ayant de l’expérience dans le diagnostic et la prise en charge de cette maladie, en présence des critères cliniques suivants :
1) AS 5q confirmée par une analyse génétique révélant la présence d’une délétion d’un gène homozygote ou d’une hétérozygotie composite, ET
2) patients qui :
– présentent des symptômes et porteurs de deux ou trois copies du gène SMN2, ET
– sont âgés de 2 à 7 mois (inclusivement), OU
– sont âgés de 8 mois à 25 ans et sont non ambulatoires.
ET
3) patients chez qui une ventilation invasive permanente n’est pas actuellement nécessaire, ET
4) il convient de réaliser une évaluation initiale au moyen d’une échelle correspondant à l’âge du patient, comme le score HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Examination, Section 2), le score CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) ou le score HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded) avant d’instaurer un traitement par risdiplam.
Les patients recevront un seul mois de traitement par le risdiplam par ordonnance à leur pharmacie.
Le remboursement du risdiplam peut être approuvé pendant 12 mois comme suit :
– 0,2 mg/kg/jour pour les patients âgés de 2 mois à ˂ 2 ans, ou 0,25 mg/kg/jour pour les patients ≥ 2 ans et pesant moins de 20 kg, ou 5 mg/jour pour les patients ≥ 2 ans et pesant ≥ 20 kg.
Pour une couverture au-delà de la période de couverture initiale, le patient doit répondre aux critères ci-dessous :
1) Il est prouvé que le patient conserve une fonction motrice essentielle (cette fonction étant évaluée au moyen d’une échelle correspondant à l’âge du patient : le score HINE-2, le score CHOP INTEND ou le score HFMSE) après l’instauration du traitement;
ET
2) le patient n’a pas besoin d’une ventilation invasive permanente*.
* La ventilation invasive permanente désigne le recours à une trachéostomie et à un ventilateur en raison de la progression de l’AS non attribuable à une cause identifiable et réversible.
Un traitement pharmacologique et une thérapie génique médiée par les vecteurs viraux AAV (adeno-associated virus ou virus adéno-associé) ne peuvent être administrés simultanément. En outre, il ne sera pas permis d’entreprendre une pharmacothérapie contre l’AS après l’administration d’une thérapie génique médiée par les vecteurs viraux AAV, et la couverture sera refusée si des traitements médicamenteux sont administrés en association.
Les patients recevant actuellement un traitement médicamenteux contre l’AS peuvent avoir la possibilité de passer à une autre pharmacothérapie. Cependant, ils ne pourront pas reprendre un traitement pharmacologique qu’ils ont déjà essayé.