Evrysdi – Risdiplam
Disponible:
À compter du 24 mai 2022 – Selon le Bulletin 1008, EVRYSDI® (risdiplam) est couvert par les Formulaires des Régimes de médicaments du Nouveau-Brunswick. Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AS) 5q si les critères suivants sont respectés :
• Dépistage génétique d’une délétion homozygote ou d’une mutation hétérozygote composite au chromosome 5q; et
• La ventilation permanente par un moyen effractif n’est pas encore nécessaire; et
• Patient symptomatique qui présente deux ou trois copies du gène SMN2 et qui :
– est âgé de 2 à 7 mois, ou
– est âgé de 8 mois à 25 ans et est non ambulatoire.
Critères d’arrêt du traitement :
• Il n’y a pas de maintien de la fonction motrice depuis le début du traitement selon une évaluation effectuée au moyen d’une échelle adaptée à l’âge; ou
• La ventilation permanente par un moyen effractif est nécessaire. Notes cliniques : 1. Une échelle adaptée à l’âge correspond à l’évaluation HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination, section 2), à l’échelle de mesure de la fonction motrice CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) ou à l’échelle HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded). Régimes de médicaments du Nouveau-Brunswick, 5 mai 2022. 2. Une évaluation initiale doit être effectuée avec une échelle adaptée à l’âge avant le début du traitement. 3. Une évaluation annuelle doit être effectuée avec une échelle adaptée à l’âge au maximum 12 semaines avant la date du renouvellement. 4. La ventilation permanente par un moyen effractif est définie par la mise en place d’une trachéostomie et l’utilisation d’un ventilateur en raison de la progression de l’AS qui n’est pas attribuable à une cause identifiable et réversible.