Traitements
Nouveau-Brunswick

Evrysdi – Risdiplam

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Disponible:

À compter du 24 mai 2022 – Selon le Bulletin 1008, EVRYSDI® (risdiplam) est couvert par les Formulaires des Régimes de médicaments du Nouveau-Brunswick. Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AS) 5q si les critères suivants sont respectés :
• Dépistage génétique d’une délétion homozygote ou d’une mutation hétérozygote composite au chromosome 5q; et
• La ventilation permanente par un moyen effractif n’est pas encore nécessaire; et
• Patient symptomatique qui présente deux ou trois copies du gène SMN2 et qui :
– est âgé de 2 à 7 mois, ou
– est âgé de 8 mois à 25 ans et est non ambulatoire.
Critères d’arrêt du traitement :
• Il n’y a pas de maintien de la fonction motrice depuis le début du traitement selon une évaluation effectuée au moyen d’une échelle adaptée à l’âge; ou
• La ventilation permanente par un moyen effractif est nécessaire. Notes cliniques : 1. Une échelle adaptée à l’âge correspond à l’évaluation HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination, section 2), à l’échelle de mesure de la fonction motrice CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) ou à l’échelle HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded). Régimes de médicaments du Nouveau-Brunswick, 5 mai 2022. 2. Une évaluation initiale doit être effectuée avec une échelle adaptée à l’âge avant le début du traitement. 3. Une évaluation annuelle doit être effectuée avec une échelle adaptée à l’âge au maximum 12 semaines avant la date du renouvellement. 4. La ventilation permanente par un moyen effractif est définie par la mise en place d’une trachéostomie et l’utilisation d’un ventilateur en raison de la progression de l’AS qui n’est pas attribuable à une cause identifiable et réversible.

Spinraza – Nusinersen

https://www2.gnb.ca/content/dam/gnb/Departments/h-s/pdf/en/NBDrugPlan/NewBrunswickDrugPlansFormulary.pdf

Available:

Initiation Criteria
1. Pre-symptomatic patients with two or three copies of the SMN2 gene, OR

2. Had the disease for <6 months, two copies of SMN2, and symptom onset after the first week after birth and on, or before seven months of age; OR 3. Patients under the age of 18 with symptom onset > 6 months of age, and never achieved the ability to walk independently.†

Stopping Criteria
1. For those pre-symptomatic at initiation: no improvement on HINE-2, CHOP INTEND, or HFMSE, OR

2. For those symptomatic at initiation: no improvement in HINE-2, CHOP INTENT, or HFMSE, OR

3. Permanent invasive ventilation required

“Requests for patients who do not meet the above criteria may be considered on a case-by-case basis.”

Zolgensma – Onasemnogene abeparvovec

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Available:

  • Genetic documentation of 5q SMA with biallelic mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene; and
  • Patient is 180 days of age or younger at the time onasemnogene abeparvovec is administered; and
  • Patient is pre-symptomatic or symptomatic with one to three copies of the survival motor neuron 2 (SMN2) gene; and
  • Patient does not require permanent ventilatory support (invasive or non-invasive) or a permanent feeding tube.

Clinical Note:

  • Permanent ventilatory support is defined as the need for a tracheostomy or requirement of 16 hours or more of respiratory assistance per day (via non-invasive ventilatory support) for 14 or more consecutive days in the absence of an acute reversible illness excluding perioperative ventilation.

Claim Notes:

  • The patient must be under the care of a specialist experienced in the diagnosis and treatment of SMA.
  • No treatment with nusinersen, risdiplam or other medications indicated for the treatment of SMA will be considered after the patient has received a dose of onasemnogene abeparvovec.
  • Approvals will be limited to one lifetime administraton of 1.1 x 1014 vector genomes/kg.
  • Patients who have received a prior dose of onasemnogene abeparvovec accessed by any mechanism (e.g. private insurance plan, clinical trial, compassionate access) will not be funded.
  • Patients with 4 or more copies of the SMN2 gene will not be funded.