Evrysdi – Risdiplam
Disponible:
Critères de remboursement et notes thérapeutiques
Usage restreint (autorisation préalable requise).
Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AS) 5q si les critères cliniques suivants sont respectés.
Critères de couverture de la période initiale (12 mois) :
– AS 5q confirmée par une analyse génétique révélant la présence d’une délétion d’un gène homozygote ou d’une hétérozygotie composite; ET
– patient suivi par un spécialiste ayant de l’expérience dans le diagnostic et la prise en charge de cette maladie; ET
– patient qui présente des symptômes; ET
– qui est âgé de 2 à 7 mois (inclusivement); ET qui est porteur de deux ou trois copies du gène SMN2 comme le confirme une analyse génétique
OU
– qui est âgé de 8 mois à 25 ans; ET qui est non ambulatoire; ET qui est porteur de deux ou trois copies du gène SMN2 comme le confirme une analyse génétique
ET
– le patient n’a pas (ou n’a pas eu) besoin d’une ventilation invasive permanente* à l’instauration du traitement.
* La ventilation invasive permanente désigne le recours à une trachéostomie ou à une assistance respiratoire non invasive (p. ex., BIPAP [Bilevel Positive Airway Pressure = ventilation en pression positive à deux niveaux]) de 16 heures ou plus par jour ou intubation pendant plus de 21 jours consécutifs, en l’absence ou à la suite de la résolution d’une manifestation réversible aiguë.
Avant d’instaurer un traitement par EVRYSDI, il convient de réaliser une évaluation initiale des symptômes au moyen d’UNE échelle correspondant à l’âge du patient, choisie parmi les suivantes :
– score HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Examination, Section 2)
– score CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders)
– score HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded)
Critères de renouvellement (12 mois) :
Il faut ARRÊTER le traitement par Evrysdi (risdiplam) si l’une des situations suivantes se produit :
– chez les patients âgés de 2 mois à 2 ans au moment de l’instauration du traitement, il est prouvé que le patient n’a pas atteint ou n’a pas conservé une fonction motrice essentielle (cette fonction étant évaluée au moyen d’une échelle correspondant à l’âge du patient) après l’instauration du traitement;
– chez les patients âgés de 2 ans à 25 ans au moment de l’instauration du traitement, il est prouvé que le patient n’a pas conservé une fonction motrice (cette fonction étant évaluée au moyen d’une échelle correspondant à l’âge du patient) après l’instauration du traitement;
– la ventilation permanente par un moyen effractif est nécessaire.
Si l’évaluation actuelle montre que le patient n’a pas conservé une fonction motrice, alors les résultats doivent être validés par une évaluation confirmative effectuée au plus tard après 12 semaines.
L’évaluation doit être effectuée au moyen de l’UNE des échelles d’évaluation des symptômes suivantes, et cette échelle doit être la même que celle utilisée pour l’évaluation initiale.
– score HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Examination, Section 2)
– score CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders)
– score HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded)
Le traitement par Evrysdi (risdiplam) ne sera pas couvert s’il est administré en association avec Spinraza (nusinersen) ou Zolgensma (onasemnogène abéparvovec).