Evrysdi – Risdiplam
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EVRYSDI® (risdiplam) a été ajouté à la liste de médicaments du Programme de couverture des médicaments onéreux de l’Île-du-Prince-Édouard le 27 mars 2023. Pour les patients ayant reçu un diagnostic d’amyotrophie spinale (AS) 5q qui sont suivis par un spécialiste ayant de l’expérience dans le diagnostic et la prise en charge de cette maladie, en présence des critères cliniques suivants : • AS 5q confirmée par une analyse génétique révélant la présence d’une délétion d’un gène homozygote ou d’une hétérozygotie composite, ET • patients qui : o présentent des symptômes et qui sont porteurs de deux ou trois copies du gène SMN2 comme le confirme une analyse génétique; ET o sont âgés de 2 à 7 mois (inclusivement); OU o sont âgés de 8 mois à 25 ans et sont non ambulatoires. • patients chez qui une ventilation invasive permanente n’est pas actuellement nécessaire*; ET • il convient de réaliser une évaluation initiale au moyen d’une échelle correspondant à l’âge du patient, comme le score HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Examination, section 2), le score CHOP INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) ou le score HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded) avant d’instaurer un traitement par risdiplam. • pour une couverture au-delà de la période de couverture initiale, le patient doit répondre aux critères ci-dessous : o chez les patients âgés de 2 mois à 2 ans au moment de l’instauration du traitement, il est prouvé que le patient a atteint ou que le patient conserve une fonction motrice essentielle (cette fonction étant évaluée au moyen d’une échelle correspondant à l’âge du patient : le score HINE-2, le score CHOP INTEND ou le score HFMSE) après l’instauration du traitement; OU o chez les patients âgés de 2 ans à 25 ans au moment de l’instauration du traitement, il est prouvé que le patient conserve une fonction motrice essentielle (cette fonction étant évaluée au moyen d’une échelle correspondant à l’âge du patient : le score HINE-2, le score CHOP INTEND ou le score HFMSE) après l’instauration du traitement; ET o le patient n’a pas besoin d’une ventilation invasive permanente*. La décision de mettre fin au remboursement du médicament doit reposer sur deux évaluations effectuées à 12 semaines d’intervalle au maximum. Note relative aux demandes de règlement : • Durée de l’autorisation : 12 mois
Les critères particuliers de remboursement sont conformes aux recommandations émises par l’ACTMS (Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé) en 2021.
* La ventilation invasive permanente désigne le recours à une trachéostomie et à un ventilateur en raison de la progression de l’AS non attribuable à une cause identifiable et réversible.