BIOGEN RESPONDS TO COVERAGE RECOMMENDATION BY
THE CANADIAN DRUG EXPERT COMMITTEE (CDEC) FOR
SPINRAZA, THE ONLY TREATMENT APPROVED FOR TREATMENT
OF 5Q SPINAL MUSCULAR ATROPHY (SMA)
Ottawa – December 22, 2017 – Today the Canadian Drug Expert Committee (CDEC) made public its
recommendation to the Common Drug Review (CDR) participating drug plans to reimburse SPINRAZA
(nusinersen), the first and only approved treatment shown to be effective in the treatment of Spinal
Muscular Atrophy (SMA). The recommendation is limited to a subset population of patients most likely
to have or to develop Type 1 and diagnosed within a narrow clinical window. SMA is a debilitating
degenerative condition and the leading genetic cause of death among infants. Children with the most
severe form of SMA rarely live to see their second birthday.
CDEC’s recommendation, although positive for a subset of patients, comes with disappointment in that
the clinical criteria and conditions that accompany the recommendation greatly limit the population of
patients with SMA that could potentially benefit from SPINRAZA. Furthermore, the recommendation
limits the timeframe in which therapy can be initiated post diagnosis. SPINRAZA was approved by Health
Canada in June 2017 for the treatment of patients with 5q SMA, and is the first and only approved
treatment that has shown improvements in survival and motor function. It is estimated that 1 in 10,000
people are affected by SMA.1
“Although positive for a select group patients, CDEC’s recommendation is disappointing in that it does
not currently recommend coverage for all existing populations of patients with SMA that could benefit
from the treatment and where there is a highly significant unmet need,” said Marina Vasiliou, Managing
Director of Biogen Canada. “Biogen believes that the benefits of SPINRAZA are clear for patients across
the spectrum of the disease and that this recommendation limits the hope many of them have for
coping with their SMA and delays their ability to receive treatment.”
Biogen’s clinical program, the largest in SMA to date, is comprised of multiple studies across a range of
patients with SMA, including pre-symptomatic and symptomatic patients who had or were likely to
develop Type 1, 2, or 3 SMA. The certainty of the benefits demonstrated in the clinical trials resulted in
the early termination of the studies as well as accelerated and expedited regulatory approvals across the
globe, including Canada. “The early termination of the studies is a strong recognition of the proven
benefits of SPINRAZA and of the sense of urgency to make this treatment available. Governments,
regulators, payors and medical communities around the world have recognized the broad benefit of
SPINRAZA,” explained Vasiliou.
“Biogen is committed to finding solutions and moving forward” continued Vasiliou. “We want to have
an important and substantive dialog with the provincial drug formulary officials across Canada and
continue the scientific dialogue with health care providers about the demonstrated clinical value of
SPINRAZA for all patients with SMA who could benefit from the treatment. We are hopeful that this can
be done in a timely and constructive manner that does not further delay patients’ abilities to access the
drug.”
About Biogen
At Biogen, our mission is clear: we are pioneers in neuroscience. Biogen discovers, develops and delivers
worldwide innovative therapies for people living with serious neurological and neurodegenerative
diseases. Founded in 1978 as one of the world’s first global biotechnology companies by Charles
Weissman and Nobel Prize winners Walter Gilbert and Phillip Sharp, today Biogen has the leading
portfolio of medicines to treat multiple sclerosis; has introduced the first and only approved treatment
for spinal muscular atrophy; and is focused on advancing neuroscience research programs in Alzheimer’s
disease and dementia, neuroimmunology, movement disorders, neuromuscular disorders, pain,
ophthalmology, neuropsychiatry, and acute neurology. Biogen also manufactures and commercializes
biosimilars of advanced biologics. We routinely post information that may be important to investors on
our website at www.biogen.com. To learn more, please visit www.biogen.com and follow us on social
media – Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.
About SMA 2-6
SMA is characterized by loss of motor neurons in the spinal cord and lower brain stem, resulting in
severe and progressive muscular atrophy and weakness. Ultimately, individuals with the most severe
type of SMA can become paralyzed and have difficulty performing the basic functions of life, like
breathing and swallowing.
Due to a loss of, or defect in, the SMN1 gene, people with SMA do not produce enough survival motor
neuron (SMN) protein, which is critical for the maintenance of motor neurons. The severity of SMA
correlates with the amount of SMN protein. People with Type 1 SMA, the form that requires the most
intensive and supportive care, produce very little SMN protein and do not achieve the ability to sit
without support or live beyond two years without respiratory support. People with Type 2 and Type 3
SMA produce greater amounts of SMN protein and have less severe, but still life-altering forms of SMA.
About SPINRAZA ®
(nusinersen)
SPINRAZA is being developed globally for the treatment of SMA.
SPINRAZA is an antisense oligonucleotide (ASO), using Ionis’ proprietary antisense technology, that is
designed to treat SMA caused by mutations or deletions in the SMN1 gene located in chromosome 5q
that leads to SMN protein deficiency. SPINRAZA alters the splicing of SMN2 pre-mRNA to increase
production of full-length SMN protein.6 ASOs are short synthetic strings of nucleotides designed to
selectively bind to target RNA and regulate gene expression. Through use of this technology, SPINRAZA
has the potential to increase the amount of full-length SMN protein in individuals with SMA.
SPINRAZA must be administered via intrathecal injection, which delivers therapies directly to the
cerebrospinal fluid (CSF) around the spinal cord,7 where motor neurons degenerate in individuals with
SMA due to insufficient levels of SMN protein.8
SPINRAZA demonstrated a favorable benefit-risk profile. The most common adverse reactions reported
for SPINRAZA were upper respiratory infection, lower respiratory infection, and constipation. Serious
adverse reactions of atelectasis were more frequent in SPINRAZA-treated patients. Coagulation
abnormalities and thrombocytopenia, including acute severe thrombocytopenia, have been observed
after administration of some ASOs. Individuals may be at increased risk of bleeding complications. Renal
toxicity has been observed after administration of some ASOs. SPINRAZA is present in and excreted by
the kidney.
Media Contact
Morgan Cates, Hill + Knowlton
416-413-4649
morgan.cates@hkstrategies.ca
- Farrar M, Kiernan M. The genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. The
American Society for Experimental NeuroTherapeutics. 2015; 12:290-302
- Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 – Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed.
Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic
Press; 2015:117-145.
- Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular
atrophy-determining gene. Cell.1995;80(1):155-165.
- Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and
modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26.
- Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns
distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183.
- Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal
muscular atrophies. Brain.2014;137(Pt 11):2879-2896
BIOGEN RÉPOND À LA RECOMMANDATION DU COMITÉ CANADIEN D’EXPERTISE SUR LES
MÉDICAMENTS (CCEM) PORTANT SUR LE REMBOURSEMENT DE SPINRAZA, LE SEUL AGENT
APPROUVÉ AU CANADA POUR LE TRAITEMENT DE L’AMYOTROPHIE SPINALE 5Q
Ottawa – Le 22 décembre 2017 – Le Comité canadien d’expertise sur les médicaments (CCEM) a rendu
public aujourd’hui sa recommandation sur Spinraza, le premier et le seul traitement s’étant avéré
efficace contre l’amyotrophie spinale (AS) et le premier agent à obtenir l’homologation pour le
traitement de l’AS au Canada. La recommendation est destinée aux responsables des régimes
d’assurance-médicaments adhérant au Programme commun d’évaluation des médicaments (PCEM). Le
CCEM recommande le remboursement de SPINRAZA (nusinersen) cependant, selon la recommandation
du CCEM, le remboursement de SPINRAZA serait réservé à un sous-groupe de patients, soit ceux le plus
susceptibles de présenter une AS de type I et diagnostiqués à l’intérieur de marges cliniques étroites.
L’amyotrophie spinale, une maladie dégénérative et invalidante, est la principale cause génétique de
décès chez les enfants en bas âge. Les enfants atteints de la forme la plus grave d’amyotrophie spinale
survivent rarement au-delà de l’âge de deux ans.
Bien que la recommandation du CCEM soit favorable pour un sous-groupe de patients, les critères et
conditions cliniques qui l’accompagnent suscitent une certaine déception, car ils ont pour effet d’exclure
un grand nombre des patients atteints d’AS qui pourrait bénéficier du traitement. Les modalités de la
recommandation imposent également un délai post-diagnostic restreint dans lequel il faut instaurer le
traitement pour que les patients soient admissibles au remboursement. Approuvé par Santé Canada en
juin 2017 pour le traitement de l’amyotrophie spinale 5q, SPINRAZA est le premier et le seul traitement
homologué ayant amélioré le taux de survie et les fonctions motrices chez les personnes atteintes d’AS.
Cette affection se présenterait chez 1 personne sur 10 0001.
« Malgré son impact favorable sur un groupe de patients restreint, la recommandation du CCEM est
décevante car le remboursement qui y est préconisé actuellement ne s’applique pas à la totalité des
patients atteints d’AS qui pourraient bénéficier du traitement et ne répond donc pas en totalité au
besoin médical non satisfait de cette population », dit Marina Vasiliou, directrice générale de Biogen
Canada. « Biogen juge que SPINRAZA offre clairement des avantages aux patients atteints de
l’amyotrophie spinale. La recommandation du CCEM atténue l’espoir chez bon nombre de patients
cherchant à mieux gérer leur maladie et retarde l’accès au traitement. »
Le programme d’essais cliniques de Biogen sur l’AS est le plus vaste programme clinique à date, et inclut
des études couvrant le spectre de la population atteinte de l’AS notamment auprès de patients
présymptomatiques et symptomatiques présentant ou susceptibles de présenter une AS de type I, de
type II ou de type III. L’efficacité du produit démontré pendant les essais cliniques a mené à l’arrêt
précoce des études et a accéléré l’obtention de l’homologation de SPINRAZA auprès des autorités
réglementaires à travers le monde, y compris au Canada. « L’arrêt précoce des études est une
réconnaissance évidante de l’efficacité démontrée de SPINRAZA et du besoin urgent de mettre ce
traitement à la disposition des patients. À travers le monde, les gouvernements, les autorités de
réglementation, les payeurs et les membres du corps médical ont reconnu les bienfaits importants de
SPINRAZA », fait remarquer Mme Vasiliou.
« Biogen tient à trouver des solutions favorables et à faire avancer ce dossier », poursuit Mme Vasiliou.
« Nous voulons entretenir un dialogue important avec les responsables des listes provinciales de
médicaments remboursés à travers le Canada et poursuivre nos échanges scientifiques avec les
professionnels de santé concernant la valeur clinique démontrée de SPINRAZA pour tous les patients
atteints d’amyotrophie spinale qui pourraient bénéficier du traitement. Nous avons espoir que ceci
peut-être réalisé de manière constructive et en temps opportun, sans retarder davantage l’abileté des
patients a avoir accès au médicament. »
À propos de Biogen
La mission de Biogen est claire : innover en neuroscience. Biogen découvre, met au point et
commercialise des médicaments novateurs à l’échelle mondiale pour venir en aide aux personnes
atteintes de maladies neurologiques et neurodégéneratives graves. Fondée in 1978 par Charles
Weissman et par les lauréats du prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp, Biogen fut l’une des
premières sociétés de biotechnologie à voir le jour. Aujourd’hui, l’entreprise offre la gamme de produits
la plus renommée pour traiter la sclérose en plaques, vient de lancer le premier traitement approuvé
pour l’amyotrophie spinale et cherche à faire avancer les travaux de recherche en neuroscience,
notamment dans les domaines suivants : maladie d’Alzheimer et démence, neuro-immunologie,
troubles moteurs, troubles neuromusculaires, douleur, ophtalmologie, neuropsychiatrie et troubles
neurologiques aigus. De plus, Biogen fabrique et commercialise des produits biologiques ultérieurs,
inspirés de produits innovants. Nous affichons régulièrement dans notre site web www.biogen.com des
renseignements que les investisseurs pourraient juger importants. Pour en savoir davantage, veuillez
visiter www.biogen.com et suivre nos activités dans les médias sociaux
– Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.
À propos de l’amyotrophie spinale2-6
L’amyotrophie spinale (AS) est caractérisée par le manque ou l’absence de neurones moteurs, aussi
appelés motoneurones, dans la moelle épinière et la partie inférieure du tronc cérébral. Cette pénurie
entraîne l’atrophie et l’affaiblissement marqués des muscles. Avec le temps, les personnes atteintes du
type d’AS le plus grave peuvent devenir paralysées et avoir de la difficulté à exécuter les fonctions
essentielles à la vie, notamment la respiration et la déglutition.
Chez les personnes atteintes d’amyotrophie spinale, le gène SMN1 est défectueux ou déficitaire, ce qui a
pour résultat une production insuffisante de protéine de survie des motoneurones (protéine SMN).
Comme son nom l’indique, la protéine SMN est essentielle à l’entretien des motoneurones. La gravité de
l’AS est fonction de la quantité de protéine SMN chez le patient. Les personnes atteintes d’AS de type I,
la forme de la maladie la plus exigeante en matière de soins de soutien et intensifs, produisent très peu
de protéine SMN. Ces personnes ne parviennent jamais à s’asseoir sans aide et ne vivent pas plus de
deux ans sans le recours à une assistance respiratoire. Les personnes atteintes d’AS de type II ou de
type III produisent la protéine SMN en plus grande quantité et présentent des formes moins graves de la
maladie, bien que l’impact sur la vie de la personne atteinte demeure énorme.
À propos de SPINRAZAMC (nusinersen)
L’évolution du dossier de SPINRAZA dans le traitement de l’amyotrophie spinale se poursuit à l’échelle
mondiale.
SPINRAZA est un oligonucléotide antisens issu de la technologie antisens exclusive de Ionis et
spécialement conçu pour traiter l’amyotrophie spinale attribuable à des mutations ou délétions au
niveau du gène SMN1 situé sur le chromosome 5q qui entraînent un déficit en protéine SMN. SPINRAZA
modifie l’épissage de l’ARN pré-messager du gène SMN2 pour accroître la production de protéine SMN
pleine longueur6
. Les oligonucléotides antisens sont de courtes chaînes de nucléotides créées pour se
fixer à un site particulier de l’ARN cible et y exercer un effet régulateur sur l’expression génétique. Grâce
à cette technologie, SPINRAZA a la capacité d’accroître la quantité de protéine SMN pleine longueur
chez les personnes atteintes d’amyotrophie spinale.
SPINRAZA doit s’administrer au moyen d’une injection intrathécale. Ce mode d’administration permet
d’accéder directement au liquide céphalorachidien entourant la moelle épinière7
, où a lieu la
dégénérescence des motoneurones provoquée par le manque de protéine SMN chez la personne
atteinte d’amyotrophie spinale8
.
SPINRAZA a présenté un profil avantages-risques favorable. Les effets indésirables signalés le plus
fréquemment chez les sujets recevant SPINRAZA étaient l’infection des voies respiratoires supérieures,
l’infection des voies respiratoires inférieures et la constipation. La survenue de cas graves d’atélectasie a
été plus fréquente chez les patients traités par SPINRAZA. Des anomalies au niveau de la coagulation
sanguine ainsi que des cas de thrombopénie, y compris des cas aigus de thrombopénie marquée, ont été
observés après l’administration de certains oligonucléotides antisens. Un risque accru de complications
hémorragiques est possible. Des cas de néphrotoxicité ont été observés après l’administration de
certains oligonucléotides antisens. SPINRAZA se présente dans le rein et est excrété par voie rénale.
Contact pour les médias
Morgan Cates, Hill + Knowlton
416-413-4649
morgan.cates@hkstrategies.ca
1. Farrar M, Kiernan M. The genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. The
American Society for Experimental NeuroTherapeutics. 2015; 12:290-302
2. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapitre 8 – Spinal Muscular Atrophies. Dans : Vivo BTD,
éditeur. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Deuxième édition).
San Diego : Academic Press; 2015:117-45.
3. Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S et al. Identification and characterization of a spinal muscular
atrophy-determining gene. Cell. 1995;80(1):155-65.
4. Mailman MD, Heinz JW, Papp AC et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification
of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26.
5. Monani UR, Lorson CL, Parsons DW et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns
distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-83.
6. Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal
muscular atrophies. Brain. 2014;137(Pt 11):2879-96
