SMA Data update with Biogen.
Dear members of the SMA community,
Following your request for updates regarding new SMA data in adult patients, we wanted to share that a real-world study of nusinersen (SPINRAZA ™) use in teens and adults with SMA was published in The Lancet Neurology on March 18, 2020 in a manuscript titled “Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study”. Results from this independent observational study conducted in Germany by Hagenacker T, et al. demonstrate the safety and efficacy of nusinersen in teens and adults with genetically confirmed 5q spinal muscular atrophy (SMA). The study examined the largest adult patient cohort to date treated with nusinersen and showed clinically meaningful improvements in motor function.
The study contains data from 124 adult SMA patients (mainly, types 2 and 3) from ten neuromuscular treatment centers in Germany. The results are based on the evaluation of several motor function scales, including the HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), RULM (Revised Upper Limb Module) and the 6MWT (6-Minute Walk Test).
A summary of the study is available here.
If you have any questions about the data, please reach out to a treating SMA physician.
Sincerely,
Biogen Canada
Mise à jour des données sur l’AS.
Aux membres de la communauté de l’amyotrophie spinale (AS),
À la suite de votre demande de mises à jour concernant de nouvelles données sur l’AS chez les patients adultes, nous souhaitions vous informer qu’une étude sur l’utilisation du nusinersen (SPINRAZAMC) dans le monde réel chez des adolescents et des adultes atteints d’AS a été publiée dans la revue The Lancet
Neurology le 18 mars 2020. Le manuscrit est intitulé « Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study ».
Les résultats de cette étude observationnelle indépendante menée en Allemagne par Hagenacker T, et coll. démontrent l’innocuité et l’efficacité du nusinersen chez les adolescents et les adultes atteints d’amyotrophie spinale 5q confirmée génétiquement. L’étude a examiné la plus importante cohorte de patients adultes traités par le nusinersen à ce jour et a montré des améliorations cliniquement
significatives de la fonction motrice.
L’étude contient des données provenant de 124 patients adultes atteints d’AS (principalement des types 2 et 3) de dix centres de traitement neuromusculaire en Allemagne. Les résultats sont fondés sur l’évaluation de la fonction motrice au moyen de plusieurs échelles, dont les suivantes : Hammersmith étendue (HFMSE; Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), test de fonction des membres supérieurs (RULM; Revised Upper Limb Module) et test de marche de six minutes (6MWT; 6-Minute WalkTest).
Un résumé de l’étude est accessible ici.
Si vous avez des questions au sujet des données, veuillez communiquer avec un médecin qui traite l’AS.
Cordialement,
Biogen Canada
