Chers membres de Cure SMA Canada,
Dans le cadre de notre partenariat continu et pour donner suite à votre demande de recevoir les renseignements importants concernant le programme de développement clinique du risdiplam, nous voulions vous tenir au courant du statut des soumissions et examens réglementaires du risdiplam dans le monde.
En novembre 2019, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un examen prioritaire au risdiplam et une décision relative à son approbation était prévue d’ici le 24 mai 2020. Comme il a été convenu avec la FDA, en février de cette année, nous avons soumis des renseignements additionnels qui comprennent des données sur 12 mois provenant de la deuxième partie de l’étude pivot SUNFISH, la seule étude contrôlée par placebo jamais menée chez des patients âgés de 2 à 25 ans atteints d’amyotrophie spinale de type 2 ou 3. Ces données ont été présentées lors du 2e congrès clinique et scientifique international sur l’amyotrophie spinale en février 2020.
La FDA nous a récemment informés que le volume de données supplémentaires soumises par Roche requiert une prolongation de 3 mois de l’examen de la présentation de drogue nouvelle (PDN) du risdiplam. Nous attendons donc une décision de la FDA d’ici le 24 août 2020. Nous voulons vous assurer que nous travaillons en collaboration avec la FDA afin de les aider dans leur examen de la PDN du risdiplam.
Également, dans le cadre de notre engagement continu envers la communauté mondiale de l’amyotrophie spinale, nous sommes heureux d’annoncer que des soumissions réglementaires ont été déposées au Brésil, au Chili, en Indonésie, en Russie, en Corée du Sud et à Taïwan. De plus, une soumission devrait être déposée très bientôt en Chine, et nous sommes présentement en voie de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché à l’Agence européenne des médicaments à la mi-2020 ainsi que dans d’autres pays.
Nous reconnaissons que la communauté de l’amyotrophie spinale fait face à de nouveaux défis imprévus durant cette période sans précédent. Sachez que nous travaillons promptement afin de rendre le risdiplam accessible à tous les patients qui pourraient tirer profit de ce traitement, et ce, le plus tôt possible.
Nous souhaitons remercier tous les membres de la communauté, particulièrement les patients et les familles qui ont participé au programme de développement clinique du risdiplam; c’est grâce à vous que nous sommes là aujourd’hui, et nous vous en sommes incroyablement reconnaissants.
Si vous avez des questions au sujet de cette mise à jour, n’hésitez pas à communiquer avec moi.
Cordialement,
Sarah Khan
Chef, Expérience patient, Maladies rares
